Probleemstelling zeldzame kankers
Behandelopties voor patiënten met zeldzame vormen van kanker zijn over het algemeen beperkter en minder effectief dan voor de patiënten met een niet-zeldzame vorm van kanker. Door de lage aantallen is het goed uitvoeren van klinische studies voor zeldzame kankers een uitdaging en wordt het vaak nog onvoldoende uitgevoerd.
Het aantal klinische en wetenschappelijke studies in Nederland is aanzienlijk lager voor zeldzame kankersoorten dan voor niet-zeldzame kankersoorten. Dit resulteert in een slechte toegang tot effectieve interventies voor patiënten met zeldzame kanker.
Beschrijving doel
De DRCP ontwikkelt een visie met betrekking tot de geneesmiddelen en de hier bijhorende trials voor zeldzame kankers i.s.m. commissie BOM/OOM en EMA.
Activiteiten werkgroep
- Periodiek overleg met de commissie ter Beoordeling van Oncologische Middelen (BOM), commissie OOM en Europees geneesmiddelenbureau (EMA) om de visie met betrekking tot de (dure) geneesmiddelen en trials voor zeldzame kankers te delen
- Overleg met DORP over geneesmiddelen studies en KWF
- Advies over fase II/III studies voor zeldzame kankers opstellen
- Bespreken ontwikkeling diagnostiek (bijv. gebruik van whole-genome sequencing (WGS) of next-generation sequencing (NGS) voor de inzet van doelgerichte middelen)
- Bespreken ontwikkeling en beoordeling weesgemiddelen
- Innovatieve ontwikkelingen blijven sterk achter, ondanks stimulerende maatregelen zoals vastgelegd in de Europese wet- en regelgeving weesgeneesmiddelen.
- De beoordeling loopt nog (te vaak) via de reguliere beoordelings- en vergoedingsprocedures. Hierdoor zijn de kansen voor weesgeneesmiddelen te beperkt.
- Bespreken beschikbaarheid off-label geneesmiddelen
- Met de initiatie van de DRUP-studie is het gebruik van off-label middelen voor specifieke doelpopulaties vergroot. Bespreken hoe we meer kunnen leren van de DRUP-studie.
- Bespreken gebruik van compassionate-use programma’s
- Structurele registratie van gebruik en uitkomsten van compassionate-use behandelingen dragen bij aan inzicht over de effectiviteit van een geneesmiddel en verhogen daarmee de mogelijkheid tot beoordeling en vergoeding.
- Bespreken gebruik van medical devices
- radio-embolisatie bij zeldzame tumoren, percutane leverperfusie bij oogmelanoom
Werkwijze werkgroep
De werkgroep Geneesmiddelen komt ten minste vier keer per jaar bijeen om zich in te zetten voor de ontwikkelingen van geneesmiddelen voor patiënten met een zeldzame kanker.
